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美邦FDA容许环球首款B型血友病基因疗法

  美邦食物和药品拘束局(FDA)本地期间11月22日公告同意环球首个B型血友病基因疗法Hemgenix。Hemgenix由生物制药公司CSL Behring开采,是一种基于腺闭系病毒载体的一次性基因疗法,通过静脉输液单剂量给药。Hemgenix由一个带领凝血因子IX基因的病毒载体构成。该基因正在肝脏中外达,以发作凝血因子IX卵白,增进血液中的因子IX水准,从而束缚出血的发生。(界面消息)

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